Allein in Deutschland leben rund vier Millionen Menschen, die an einer der schätzungsweise 6.000 Seltenen Erkrankungen leiden. Die meisten davon sind unheilbar und nur für wenige Hundert gibt es überhaupt eine Therapie. Und die meisten werden erst nach Jahren erkannt. Bis dahin irren die Betroffenen von Arzt zu Arzt, in der Hoffnung, endlich einen Namen für ihre Beschwerden zu bekommen. Doch diese Krankheiten sind so selten, dass viele Ärzte sie vielleicht nur einmal im Leben sehen. Wie sollen sie sie dann erkennen?

Es gibt teilweise so wenige Patienten mit der gleichen Krankheit, dass die Forschung Mühe hat, wirklich aussagekräftige Ergebnisse zu liefern. Es gibt kaum Medikamente, denn bei nur wenigen Kranken lässt sich wenig Gewinn mit Pillen und Co. machen. Das alles macht die Betroffenen zu Waisen der Medizin, zu Patienten, denen auch im Zeitalter der Hightech-Medizin fast nichts anderes übrig bleibt, als chronisch tapfer zu sein.